Spinal Müsküler Atrofi Tedavileri ve Tedavileri Hakkında Sorulacak 4 Soru

İçerik

• 1. Ne tür 'yaşam kalitesi' terapileri mevcuttur?
• 2. Reçeteli tedaviler benim için ne yapabilir?
• 3. SMA için heyecan verici yeni tedaviler duydum. Bunlar nedir ve benim için uygun mu?
• 4. Klinik araştırmalar için iyi bir aday mıyım?
• Götürmek

Şu anda spinal müsküler atrofi (SMA) için bir tedavi olmamasına rağmen, tedaviler ve tedaviler mevcuttur. Bu, mümkün olan en iyi yaşam kalitesini elde etmeye odaklanmanın birçok yolu olduğu anlamına gelir. SMA'lı insanlar mümkün olduğunca konforlu ve verimli yaşamak için tedavi ve terapi seçeneklerine güvenir.

Ancak semptomlar ve ciddiyette çok fazla varyasyonla, sizin veya sevdikleriniz için en iyi olanı nasıl bilirsiniz? Aşağıda, durumunuz için doğru seçenekleri belirlemenize yardımcı olmak üzere sağlık uzmanınıza sormanız gereken dört soru bulunmaktadır.

1. Ne tür 'yaşam kalitesi' terapileri mevcuttur?

Hoşunuza giden şeyleri yapabilmek ve fiziksel yeteneklerinize uygun ilgi alanlarını keşfetmek önemlidir. SMA'nın neden olduğu şiddetli kas zayıflığı ve atrofi sadece fiziksel gücü etkilemez. Ayrıca nefes alma, yutma ve bazen konuşma yeteneğini ciddi şekilde etkileyebilirler.

SMA'nın ilerlemesini yavaşlatmak ve yüksek bir yaşam kalitesini sürdürmek için olabildiğince aktif kalmak hayati önem taşır. Fizik tedavi duruşa yardımcı olabilir, eklem hareketsizliğini önleyebilir ve gücün korunmasına yardımcı olabilir. Germe egzersizleri spazmları azaltmaya ve hareket ve dolaşım aralığını iyileştirmeye yardımcı olabilir. Isı uygulamak kas ağrısını ve sertliğini geçici olarak hafifletebilir.

SMA ilerledikçe konuşma, çiğneme ve yutma problemleri için terapiler mevcuttur. Yardımcı cihazlar, SMA'sı olan bir kişinin yürümesine, konuşmasına ve yemesine yardımcı olabilir ve bu da bağımsızlıklarını sürdürmelerini sağlayabilir.

2. Reçeteli tedaviler benim için ne yapabilir?

Kas ağrısı ve spazmları, azalmış hareket aralığı ve çiğneme, yutma ve salya akması ile ilgili sorunlar reçeteli ilaçlarla tedavi edilebilir.

Ulusal Nörolojik Bozukluklar ve İnme Enstitüsü, sağlık uzmanınıza baklofen (Gablofen), tizanidin (Zanaflex) ve benzodiazepinler gibi kas gevşeticileri sormanızı önerir. Botulinum toksini bazen çene spazmları veya salya akması için doğrudan tükürük bezlerine enjekte edilir. Aşırı tükürük, amitriptilin (Elavil), glikopirolat (Robinul) ve atropin (Atropen) ile de tedavi edilebilir.

Depresyon ve anksiyete, SMA ile ortak olan iki dolaylı etkidir. Bir danışman veya terapistle konuşmak, bu sorunları ele almak için iyi bir yol olabilir. Bazı durumlarda, uygun reçeteli ilaç desteği bir seçenektir.

3. SMA için heyecan verici yeni tedaviler duydum. Bunlar nedir ve benim için uygun mu?

Nusinersen (Spinraza markası altında satılır) ilk FDA onaylı SMA tedavisiydi. SMA için bir tedavi değildir, ancak durumu yavaşlatabilir. New England Journal of Medicine'da yayınlanan bir makale, bu ilacı alanların yaklaşık yüzde 40'ının hastalığın ilerlemesinde yavaşlama yaşadığını bildiriyor. Birçok katılımcı ayrıca ilacın kas gücünü arttırdığını bildirdi.

Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma markası altında satılan) 2019 yılında FDA onaylıydı. 2 yaşın altındaki çocuklar için bir gen terapisi. En yaygın SMA tiplerini tedavi eder. Klinik çalışma katılımcıları daha iyi kas hareketi ve fonksiyonu gördüler ve emekleme ve oturma gibi kilometre taşlarına ulaşmayı başardılar.

Spinraza ve Zolgensma tarihteki en pahalı ilaçlar arasındadır. Bununla birlikte, bu ilaçları kapsayıp kapsamadıklarını görmek için sigorta sağlayıcınıza danışabilirsiniz. Ayrıca üreticilerin hasta yardım programları aracılığıyla finansal yardım alabilirsiniz.

Spinraza'nın ilk tedavileri 750.000 $ 'dır. Müteakip tedaviler yüz binlerce dolara daha fazla katkıda bulunabilir. Bir kerelik Zolgensma dozu 2.125.000 dolar.

Doktorunuz tedaviyi kabul etmeden önce bu ilaçlarla ilişkili tüm potansiyel faydaları ve riskleri anlamanıza yardımcı olmalıdır.

4. Klinik araştırmalar için iyi bir aday mıyım?

SMA ile yaşayan birçok insan, durumlarında iyileşme veya hatta bir tedavi umuduyla klinik çalışmalarla ilgilenmektedir. Ancak klinik çalışmalar genellikle karmaşıktır ve insanların umduğundan daha az yardımcı olabilir. Nihai hedef her zaman açık piyasada etkili bir tedavi olmakla birlikte, çoğu deneme ilacının sonucu değildir.

Aslında, çoğu deneme ilacı asla FDA onayı almaz. 2016 yılında, bağımsız ve onaylanmış bir çalışma şaşırtıcı bir eğilim ortaya koydu: Deneme ilaçları üzerindeki FDA onayı 2004'ten bu yana önemli ölçüde% 10'a düştü. Başka bir deyişle, onay için başvuran her 100 ilaç için, sadece 10 tanesi bu süreci gerçekleştirir. Buna SMA'yı tedavi edebilecek ilaçlar dahildir. Kâr amacı gütmeyen kuruluş Cure SMA'ya göre, başarısızlığın en önemli nedenleri güvenlik sorunları, etkinlik eksikliği ve üretim sorunlarıdır.

Deneme katılımı kişisel bir karardır ve seçeneklerinizi risklere karşı dikkatli bir şekilde tartmalısınız. Sağlık uzmanınız, hak kazandığınız herhangi bir araştırmayı bulmanıza yardımcı olabilir, ancak beklentilerinizi yönetmek önemlidir. Davaların bir miktar yukarı yönlü potansiyeli var, ancak potansiyel olarak bilinmeyen sağlık riskleri var. Çoğu insan önemli sonuçlar görmez.

Etkin ABD denemelerinin tam bir dizinini ClinicalTrials.gov adresinde bulabilirsiniz.

Götürmek

Birçok üniversite, hastane, biyoteknoloji bilim adamı ve ticari ilaç şirketi aktif olarak SMA'yı tedavi etmenin daha iyi yollarını arıyor. O zamana kadar, seçeneklerinizi anlamak ve tedaviniz hakkında bilinçli seçimler yapmak, belirtilerinizi yönetmenize ve en iyi yaşamınızı yaşamanıza yardımcı olacak güçlü yollar olabilir.