Uzmana Sor: Miyelofibroz için Atılımlar ve Klinik Çalışmalar

İçerik

• Miyelofibroz için son zamanlarda ve devam etmekte olan klinik çalışmalar nelerdir?
• Miyelofibrozu yönetmek veya tedavi etmek için yakın zamanda herhangi bir araştırma atılımı oldu mu?
• Birisi katılmak için miyelofibroz klinik çalışmalarını nerede ve nasıl bulabilir?
• Miyelofibroz tedavisinde güncel tedaviler ne kadar başarılı olmuştur?
• Klinik araştırmaya kaydolmak için herhangi bir risk var mı?
• Miyelofibrozisin ilerlemesini önlemenin en iyi yolları nelerdir?
• Miyelofibroz için bir tedavi var mı?

Miyelofibroz için son zamanlarda ve devam etmekte olan klinik çalışmalar nelerdir?

Miyelofibroz araştırması için çok aktif bir zamandır. Birkaç yıl önce, JAKARTA ve JAKARTA2 denemeleri, seçici JAK2 inhibitörü fedratinib ile dalak küçülmesi ve semptomlarda düzelme olduğunu bildirmiştir.

Daha yakın zamanlarda PERSIST deneyi, multikinaz inhibitörü pacritinib için etkinlik göstermiştir. Bu heyecan verici ilacın faz III denemesi aktif olarak işe alınmıştır. SIMPLIFY deneyi, JAK1 / JAK2 inhibitörü momelotinib için cesaret verici sonuçlar göstermiştir.

Düzinelerce devam eden klinik çalışma, tek başına veya miyelofibroz için zaten onaylanmış ilaçlarla birlikte yeni hedeflenmiş ilaçlara bakıyor. Umarım devam eden araştırmalar tamamlanırken bu hastalığı tedavi etmek için araç kutumuzda daha fazla araç olacaktır.

Miyelofibrozu yönetmek veya tedavi etmek için yakın zamanda herhangi bir araştırma atılımı oldu mu?

Kesinlikle. Doktorlar, 2011'de miyelofibrozun tedavisi için Jakafi'nin (ruxolitinib) onaylanmasından bu yana, miyelofibrozu tedavi etmek için JAK2 inhibisyonunun önemini biliyorlar.

JAK2 inhibitörü Inrebic (fedratinib) geçen yıl orta-2 veya yüksek riskli miyelofibrozis için onaylandı. Şimdi bunu açık bir şekilde veya Jakafi'de ilerledikten sonra kullanabiliriz.

Pacritinib çok heyecan verici başka bir ilaçtır. Kemik iliğini baskılamadığı için trombosit sayısı çok düşük olan hastalarda kullanabiliriz. Bu, miyelofibroz hastalarında tedavi seçeneklerini sınırlayabilen yaygın bir bulgudur.

Birisi katılmak için miyelofibroz klinik çalışmalarını nerede ve nasıl bulabilir?

Bir denemeye katılmanın en kolay ve en iyi yolu doktorunuza sormaktır. Hastalığın türü ve evresi için hangisinin en uygun olduğunu görmek için onlarca denemeyi tarayabilirler. Deneme doktorunuzun ofisinde yoksa, denemeyi sunan bir merkeze yönlendirmeyi koordine edebilirler.

Clinicaltrials.gov, Ulusal Sağlık Enstitüleri tarafından tutulan ve mevcut tüm klinik araştırmaları listeleyen bir veritabanıdır. Herkesin incelemesine açıktır ve kolayca aranabilir. Bununla birlikte, tıbbi geçmişi olmayan insanlar için kafa karıştırıcı olabilir.

Hasta savunuculuk grupları da klinik araştırmalar da dahil olmak üzere birçok konu için mükemmel kaynaklardır. MPN Eğitim Vakfı'na veya MPN Advocacy & Education International'a göz atın.

Miyelofibroz tedavisinde güncel tedaviler ne kadar başarılı olmuştur?

Miyelofibroz yönetimi son 10 yılda çok yol kat etmiştir. Genomik analizler, risk skorlama sistemimizin ince ayarının yapılmasına yardımcı olmuştur. Bir kemik iliği naklinden en çok kimin faydalanacağını doktorların belirlemesine yardımcı olur.

Etkili miyelofibroz ilaçlarının listesi büyüyor. Bu ilaçlar hastaların daha az semptom ve daha iyi yaşam kalitesi ile daha uzun yaşamasına yardımcı olur.

Hala gitmemiz gereken uzun bir yol var. Umarım güncel ve gelecekteki araştırmalar, miyelofibrozlu kişilerin sonuçlarını daha da iyileştirmek için bize daha da onaylanmış terapiler ve daha iyi tedavi kombinasyonları getirecektir.

Klinik araştırmaya kaydolmak için herhangi bir risk var mı?

Her tıbbi tedavinin riskleri ve yararları vardır. Klinik araştırmalar bir istisna değildir.

Klinik araştırmalar çok önemlidir. Doktorların yeni ve geliştirilmiş kanser tedavilerini keşfetmesinin tek yolu bunlar. Çalışmalardaki hastalar en iyi bakım yönetimini alırlar.

Her bir çalışma için riskler farklıdır. Araştırılan ilacın spesifik yan etkilerini, tedavinin faydasızlığını ve plaseboya atanmayı içerebilirler.

Klinik araştırmaya kaydolmak için bilgilendirilmiş bir onay imzalamanız gerekir. Bu araştırma ekibi ile uzun bir süreçtir. Sağlık ekibiniz sizin için tüm riskleri ve faydaları ayrıntılı olarak gözden geçirecek ve açıklayacaktır.

Miyelofibrozisin ilerlemesini önlemenin en iyi yolları nelerdir?

Hastalığın ilerleyişini gerçekten nasıl etkileyebileceğimiz hala belli değil. COMFORT çalışmalarından toplanan verilerin uzun süreli takibi, Jakafi ile tedavinin o zamanki mevcut en iyi tedaviye kıyasla genel sağkalımı iki katına çıkarabileceğini düşündürmektedir.

Bu bulgu biraz tartışmalıdır. Hayatta kalma yararının gecikmiş ilerlemeden mi yoksa dalağın büzülmesinden sonra daha iyi beslenme gibi diğer faydalardan mı kaynaklandığı açık değildir.

Miyelofibroz için bir tedavi var mı?

Uzun süreli hastalık kontrolü için en iyi şans, kök hücre nakli olarak da bilinen bir kemik iliği nakli. Bazı hastaları tedavi ediyor gibi görünüyor. Kesin olarak tahmin etmek zor.

Nakil, yüksek riskli, yüksek ödüllü bir seçenektir. Sadece sürecin zorluklarına dayanabilen bazı hastalar için uygundur. Doktorunuz kemik iliği nakli sizin için uygun bir seçenek olup olmadığını önerebilir ve konsültasyon için deneyimli bir nakil ekibine yönlendirmeyi koordine edebilir.

Ivy Altomare, MD, Duke Üniversitesi'nde tıp profesörü ve Duke Cancer Network'ün tıp direktör yardımcısıdır. Kırsal topluluklarda onkoloji ve hematoloji klinik çalışmalarının bilinirliğini ve erişimini arttırmaya klinik odaklı, ödüllü bir eğitimcidir.