Miyelofibrozu anlamak

İçerik

• Semptomlar neler?
• Bunun nedeni nedir?
• Herhangi bir risk faktörü var mı?
• Nasıl teşhis edilir?
• Nasıl tedavi edilir?
• Anemi tedavisi
• Büyümüş bir dalağı tedavi etmek
• Mutasyona uğramış genleri tedavi etmek
• Deneysel tedaviler
• Herhangi bir komplikasyon var mı?
• Miyelofibroz ile yaşamak

Miyelofibroz nedir?

Miyelofibroz (MF), vücudunuzun kan hücreleri üretme yeteneğini etkileyen bir tür kemik iliği kanseridir. Miyeloproliferatif neoplazmalar (MPN'ler) adı verilen bir grup durumun parçasıdır. Bu koşullar, kemik iliği hücrelerinizin olması gerektiği gibi gelişmesini ve işlev görmesini durdurarak fibröz skar dokusuna neden olur.

MF birincil olabilir, yani kendi başına veya ikincil olabilir, yani başka bir durumdan kaynaklanır - genellikle kemik iliğinizi etkileyen bir durumdur. Diğer MPN'ler de MF'ye ilerleyebilir. Bazı insanlar semptomlar olmadan yıllarca yaşayabilirken, bazılarının kemik iliğinde yara izi nedeniyle kötüleşen semptomları vardır.

Semptomlar neler?

Miyelofibroz yavaş yavaş ortaya çıkma eğilimindedir ve çoğu insan ilk başta semptomları fark etmez. Bununla birlikte, ilerledikçe ve kan hücresi üretimine müdahale etmeye başladığında, semptomları şunları içerebilir:

• yorgunluk
• nefes darlığı
• kolayca morarma veya kanama
• sol tarafınızda, kaburgalarınızın altında ağrı veya dolgunluk hissetmek
• gece terlemeleri
• ateş
• kemik ağrısı
• iştahsızlık ve kilo kaybı
• burun kanaması veya diş eti kanaması

Bunun nedeni nedir?

Miyelofibroz, kan kök hücrelerinde bir genetik mutasyonla ilişkilidir. Ancak araştırmacılar bu mutasyona neyin sebep olduğundan emin değiller.

Mutasyona uğramış hücreler çoğaldığında ve bölündüğünde, mutasyonu yeni kan hücrelerine aktarırlar. Sonunda, mutasyona uğramış hücreler kemik iliğinin sağlıklı kan hücreleri üretme kabiliyetini geçerler. Bu genellikle çok az kırmızı kan hücresi ve çok fazla beyaz kan hücresi ile sonuçlanır. Ayrıca genellikle yumuşak ve süngerimsi olan kemik iliğinizde yara izi ve sertleşmeye neden olur.

Herhangi bir risk faktörü var mı?

Miyelofibroz nadirdir ve Amerika Birleşik Devletleri'nde her 100.000 kişiden yalnızca 1.5'inde görülür. Bununla birlikte, aşağıdakiler dahil birkaç şey geliştirme riskinizi artırabilir:

• Yaş. Her yaştan insanda miyelofibroz olabilir, ancak genellikle 50 yaşın üzerindekilerde teşhis edilir.
• Başka bir kan bozukluğu. MF'li bazı kişiler, bunu trombositemi veya polisitemi vera gibi başka bir durumun komplikasyonu olarak geliştirir.
• Kimyasallara maruz kalma. MF, toluen ve benzen gibi belirli endüstriyel kimyasallara maruz kalma ile ilişkilendirilmiştir.
• Radyasyona maruz kalma. Radyoaktif malzemeye maruz kalmış kişilerde MF geliştirme riski artabilir.

Nasıl teşhis edilir?

MF genellikle rutin bir tam kan sayımında (CBC) ortaya çıkar. MF'li insanlar, çok düşük seviyelerde kırmızı kan hücrelerine ve alışılmadık derecede yüksek veya düşük seviyelerde beyaz kan hücrelerine ve trombositlere sahip olma eğilimindedir.

CBC testinizin sonuçlarına göre, doktorunuz ayrıca bir kemik iliği biyopsisi de yapabilir. Bu, kemik iliğinizden küçük bir örnek almayı ve yara izi gibi MF belirtileri için ona daha yakından bakmayı içerir.

Ayrıca semptomlarınızın veya CBC sonuçlarınızın diğer olası nedenlerini dışlamak için bir X-ışını veya MRI taramasına ihtiyacınız olabilir.

Nasıl tedavi edilir?

MF tedavisi genellikle sahip olduğunuz semptom türlerine bağlıdır. Birçok yaygın MF semptomu, anemi veya genişlemiş dalak gibi MF'nin neden olduğu altta yatan bir durumla ilişkilidir.

Anemi tedavisi

MF şiddetli anemiye neden oluyorsa şunlara ihtiyacınız olabilir:

• Kan nakilleri. Düzenli kan transfüzyonları kırmızı kan hücresi sayınızı artırabilir ve yorgunluk ve halsizlik gibi anemi semptomlarını azaltabilir.
• Hormon tedavisi. Erkeklik hormonu androjenin sentetik bir versiyonu, bazı insanlarda kırmızı kan hücresi üretimini teşvik edebilir.
• Kortikosteroidler. Bunlar, kırmızı kan hücresi üretimini teşvik etmek veya yıkımlarını azaltmak için androjenlerle birlikte kullanılabilir.
• Reçeteli ilaçlar. Talidomid (Thalomid) ve lenalidomid (Revlimid) gibi immünomodülatör ilaçlar kan hücresi sayımlarını artırabilir. Dalak büyümesinin semptomlarına da yardımcı olabilirler.

Büyümüş bir dalağı tedavi etmek

MF ile ilgili sorunlara neden olan genişlemiş bir dalağınız varsa, doktorunuz şunları önerebilir:

• Radyasyon tedavisi. Radyasyon tedavisi, hücreleri öldürmek ve dalağın boyutunu küçültmek için hedeflenen ışınları kullanır.
• Kemoterapi. Bazı kemoterapi ilaçları genişlemiş dalağınızın boyutunu azaltabilir.
• Ameliyat. Splenektomi, dalağınızı alan cerrahi bir işlemdir. Diğer tedavilere iyi yanıt vermezseniz doktorunuz bunu önerebilir.

Mutasyona uğramış genleri tedavi etmek

Ruxolitinib (Jakafi) adı verilen yeni bir ilaç, MF ile ilişkili semptomları tedavi etmek için 2011 yılında ABD Gıda ve İlaç Dairesi tarafından onaylandı. Ruxolitinib, MF'nin nedeni olabilecek belirli bir genetik mutasyonu hedefler. İçinde, genişlemiş dalakların boyutunu azalttığı, MF semptomlarını azalttığı ve prognozu iyileştirdiği gösterilmiştir.

Deneysel tedaviler

Araştırmacılar, MF için yeni tedaviler geliştirmeye çalışıyorlar. Bunların çoğu, güvenli olduklarından emin olmak için daha fazla çalışma gerektirse de, doktorlar bazı durumlarda iki yeni tedavi kullanmaya başlamıştır:

• Kök hücre nakli. Kök hücre nakillerinin MF'yi iyileştirme ve kemik iliği işlevini geri kazanma potansiyeli vardır. Bununla birlikte, prosedür yaşamı tehdit eden komplikasyonlara neden olabilir, bu nedenle genellikle yalnızca başka hiçbir şey işe yaramadığında yapılır.
• İnterferon-alfa. İnterferon-alfa erken dönemde tedavi gören kişilerin kemik iliğinde yara dokusu oluşumunu geciktirmiştir, ancak uzun vadeli güvenliğini belirlemek için daha fazla araştırmaya ihtiyaç vardır.

Herhangi bir komplikasyon var mı?

Zamanla miyelofibroz, aşağıdakiler dahil çeşitli komplikasyonlara yol açabilir:

• Karaciğerinizdeki yüksek kan basıncı. Büyümüş bir dalaktan artan kan akışı, karaciğerinizdeki portal damardaki basıncı artırarak portal hipertansiyon adı verilen bir duruma neden olabilir. Bu, midenizdeki ve yemek borusundaki daha küçük damarlar üzerinde çok fazla baskı oluşturabilir ve bu da aşırı kanamaya veya damarın yırtılmasına neden olabilir.
• Tümörler. Kan hücreleri, kemik iliğinin dışında kümeler halinde oluşarak tümörlerin vücudunuzun diğer bölgelerinde büyümesine neden olabilir. Bu tümörler nerede bulunduklarına bağlı olarak, nöbetler, mide yolunda kanama veya omuriliğin sıkışması gibi çeşitli farklı sorunlara neden olabilirler.
• Akut lösemi. MF'li kişilerin yaklaşık yüzde 15 ila 20'si, ciddi ve agresif bir kanser türü olan akut miyeloid lösemi geliştirmeye devam ediyor.

Miyelofibroz ile yaşamak

MF genellikle erken evrelerinde semptomlara neden olmazken, sonunda daha agresif kanser türleri de dahil olmak üzere ciddi komplikasyonlara yol açabilir. Sizin için en iyi tedavi yöntemini ve semptomlarınızı nasıl yönetebileceğinizi belirlemek için doktorunuzla birlikte çalışın. MF ile yaşamak stresli olabilir, bu nedenle Lösemi ve Lenfoma Derneği veya Myeloproliferatif Neoplazma Araştırma Vakfı gibi bir kuruluştan destek almayı faydalı bulabilirsiniz. Her iki kuruluş da yerel destek grupları, çevrimiçi topluluklar ve hatta tedavi için mali kaynaklar bulmanıza yardımcı olabilir.