Gen tedavisi: nedir, nasıl yapılır ve neler tedavi edilebilir?

İçerik

• Nasıl yapılır
• CRISPR Tekniği
• Araba T Hücresi Tekniği
• Gen terapisinin tedavi edebileceği hastalıklar
• Kansere karşı gen tedavisi

Gen terapisi veya gen düzenleme olarak da bilinen gen tedavisi, belirli genleri değiştirerek genetik hastalıklar ve kanser gibi karmaşık hastalıkların tedavisinde ve önlenmesinde faydalı olabilecek bir dizi teknikten oluşan yenilikçi bir tedavidir.

Genler, kalıtımın temel birimi olarak tanımlanabilir ve belirli bir nükleik asit dizisinden, yani DNA ve RNA'dan oluşur ve kişinin özellikleri ve sağlığı ile ilgili bilgileri taşır. Bu nedenle, bu tür bir tedavi, hastalıktan etkilenen hücrelerin DNA'sında değişikliklere neden olmak ve hasarlı dokuyu tanımak ve yok edilmesini sağlamak için vücudun savunmasını harekete geçirmekten ibarettir.

Bu şekilde tedavi edilebilen hastalıklar, diğer dejeneratif veya genetik hastalıkların yanı sıra kanser, otoimmün hastalıklar, diyabet, kistik fibroz gibi DNA'da bazı değişiklikler içeren hastalıklardır, ancak çoğu durumda hala gelişme aşamasındadırlar. . testler.

Nasıl yapılır

Gen tedavisi, hastalıkları tedavi etmek için ilaç yerine genlerin kullanılmasından oluşur. Hastalığın tehlikeye attığı dokunun genetik materyali normal olan bir başkasıyla değiştirilerek yapılır. Şu anda, gen tedavisi iki moleküler teknik, CRISPR tekniği ve Araba T-Hücresi tekniği kullanılarak gerçekleştirilmektedir:

CRISPR Tekniği

CRISPR tekniği, hastalıklarla ilgili olabilecek belirli DNA bölgelerini değiştirmekten oluşur. Bu nedenle, bu teknik genlerin belirli yerlerde hassas, hızlı ve daha ucuz bir şekilde değiştirilmesine izin verir. Genel olarak, teknik birkaç adımda gerçekleştirilebilir:

• Hedef genler veya sekanslar olarak da adlandırılabilen spesifik genler tanımlanır;
• Tanımlandıktan sonra bilim adamları, hedef bölgeyi tamamlayan bir "kılavuz RNA" dizisi oluşturur;
• Bu RNA, hedef DNA dizisini keserek çalışan Cas 9 proteini ile birlikte hücreye yerleştirilir;
• Ardından, önceki diziye yeni bir DNA dizisi eklenir.

Genetik değişikliklerin çoğu, somatik hücrelerde bulunan genleri, yani nesilden nesile aktarılmayan ve değişimi sadece o kişiyle sınırlayan genetik materyal içeren hücreleri içerir. Ancak CRISPR tekniğinin germ hücreleri, yani yumurta veya sperm üzerinde yapıldığı, tekniğin uygulanması ve kişinin gelişiminde güvenliği ile ilgili bir dizi soru ortaya çıkaran araştırma ve deneyler ortaya çıkmıştır. .

Tekniğin ve gen düzenlemesinin uzun vadeli sonuçları henüz bilinmemektedir. Bilim adamları, insan genlerinin manipülasyonunun, bir kişiyi, bağışıklık sisteminin aşırı aktivasyonuna veya daha ciddi hastalıkların ortaya çıkmasına yol açabilecek kendiliğinden mutasyonların oluşumuna daha duyarlı hale getirebileceğine inanıyor.

Gelecek nesiller için kendiliğinden mutasyon olasılığı ve değişikliğin iletilebilirliği etrafında dönecek şekilde genlerin düzenlenmesine ilişkin tartışmaya ek olarak, prosedürün etik sorusu da geniş çapta tartışılmıştır, çünkü bu teknik aynı zamanda bebeğin vücudunu değiştirmek için de kullanılabilir. göz rengi, boy, saç rengi vb. özellikler

Araba T Hücresi Tekniği

Araba T-Hücresi tekniği Amerika Birleşik Devletleri, Avrupa, Çin ve Japonya'da halihazırda kullanılmaktadır ve son zamanlarda Brezilya'da lenfomayı tedavi etmek için kullanılmıştır. Bu teknik, tümör hücrelerinin kolayca tanınması ve vücuttan atılması için bağışıklık sistemini değiştirmekten oluşur.

Bunu yapmak için kişinin savunma T hücreleri çıkarılır ve hücrelere kimerik antijen reseptörü olarak bilinen CAR geni eklenerek genetik materyalleri manipüle edilir. Geni ekledikten sonra, hücre sayısı artar ve yeterli sayıda hücrenin doğrulanması ve tümör tanıma için daha uyarlanmış yapıların var olduğu andan itibaren, kişinin bağışıklık sisteminde kötüleşme ve ardından enjeksiyon meydana gelir. CAR geni ile modifiye edilmiş savunma hücreleri.

Böylelikle tümör hücrelerini daha kolay tanımaya başlayan ve bu hücreleri daha etkin bir şekilde ortadan kaldırabilen bağışıklık sisteminin aktivasyonu söz konusudur.

Gen terapisinin tedavi edebileceği hastalıklar

Gen terapisi, herhangi bir genetik hastalığın tedavisi için ümit vericidir, ancak yalnızca bazıları için zaten yapılabilir veya test aşamasındadır. Genetik düzenleme, örneğin kistik fibroz, konjenital körlük, hemofili ve orak hücre anemisi gibi genetik hastalıkları tedavi etmek amacıyla çalışılmış, ancak daha ciddi ve karmaşık hastalıkların önlenmesini teşvik edebilecek bir teknik olarak da kabul edilmiştir. örneğin kanser, kalp hastalığı ve HIV enfeksiyonu gibi.

Hastalıkların tedavisi ve önlenmesi için daha fazla çalışılmasına rağmen, genlerin düzenlenmesi bitkilerde de uygulanabilir, böylece iklim değişikliğine daha toleranslı, parazitlere ve pestisitlere daha dirençli hale gelirler ve daha besleyici olma hedefi ile gıdalarda .

Kansere karşı gen tedavisi

Kanser tedavisi için gen terapisi halihazırda bazı ülkelerde yürütülmektedir ve özellikle, örneğin belirli lösemiler, lenfomalar, melanomlar veya sarkomlar için endikedir. Bu tür bir terapi, esas olarak vücudun savunma hücrelerini, tümör hücrelerini tanımak ve onları ortadan kaldırmak için harekete geçirmekten oluşur; bu, genetiği değiştirilmiş dokuları veya virüsleri hastanın vücuduna enjekte ederek yapılır.

Gelecekte gen tedavisinin daha verimli hale geleceği ve kanser için mevcut tedavilerin yerini alacağına inanılmaktadır, ancak yine de pahalı olduğundan ve ileri teknoloji gerektirdiğinden, kemoterapi, radyoterapi ile tedaviye yanıt vermeyen durumlarda tercihen endikedir. ve ameliyat.