MS Tedavilerinin Yapısında Umut Verici Değişiklikler

İçerik

• Tedavilerin amacı
• Tedavi
• Gilenya (fingolimod)
• Teriflunomid (Aubagio)
• Dimetil fumarat (Tecfidera)
• Dalfampiridin (Ampyra)
• Alemtuzumab (Lemtrada)
• Değiştirilmiş hikaye hafıza tekniği
• Miyelin peptidleri
• MS Tedavilerinin Geleceği

Multipl skleroz (MS), merkezi sinir sistemini etkileyen kronik bir hastalıktır. Sinirler, sinir sinyallerinin iletimini de hızlandıran miyelin adı verilen koruyucu bir örtü ile kaplanmıştır. MS hastaları, miyelin bölgelerinde iltihaplanma ve ilerleyen kötüleşme ve miyelin kaybı yaşarlar.

Miyelin hasar gördüğünde sinirler anormal şekilde çalışabilir. Bu, bir dizi öngörülemeyen semptomlara neden olabilir. Bunlar şunları içerir:

• vücutta ağrı, karıncalanma veya yanma hissi
• görme kaybı
• hareketlilik zorlukları
• kas spazmları veya sertliği
• denge ile ilgili zorluk
• konuşma bozukluğu
• bozulmuş hafıza ve bilişsel işlev

Yıllar süren özel araştırmalar MS için yeni tedavilere yol açtı. Hala hastalığın tedavisi yoktur, ancak ilaç rejimleri ve davranışsal terapi, MS hastalarının daha iyi bir yaşam kalitesine sahip olmalarını sağlar.

Tedavilerin amacı

Birçok tedavi seçeneği, bu kronik hastalığın seyrini ve semptomlarını yönetmeye yardımcı olabilir. Tedavi yardımcı olabilir:

• MS'in ilerlemesini yavaşlatır
• MS alevlenmeleri veya alevlenmeler sırasında semptomları en aza indirin
• fiziksel ve zihinsel işlevi iyileştirmek

Destek grupları veya konuşma terapisi şeklinde tedavi de çok ihtiyaç duyulan duygusal desteği sağlayabilir.

Tedavi

Nükseden bir MS formu teşhisi konan herkes, büyük olasılıkla FDA onaylı bir hastalık modifiye edici ilaçla tedaviye başlayacaktır. Bu, MS ile tutarlı bir ilk klinik olay yaşayan bireyleri içerir. Hastalığı değiştiren bir ilaçla tedavi, hasta zayıf yanıt vermediği, dayanılmaz yan etkiler yaşamadığı veya ilacı olması gerektiği gibi almadığı sürece süresiz olarak devam etmelidir. Daha iyi bir seçenek ortaya çıktığında tedavi de değişmelidir.

Gilenya (fingolimod)

2010 yılında Gilenya, Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanan tekrarlayan MS türleri için ilk oral ilaç oldu. Raporlar, nüksleri yarı yarıya azaltabileceğini ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatabileceğini gösteriyor.

Teriflunomid (Aubagio)

MS tedavisinin temel amacı, hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaktır. Bunu yapan ilaçlara hastalığı değiştiren ilaçlar denir. Böyle bir ilaç oral ilaç teriflunomididir (Aubagio). 2012 yılında MS hastalarında kullanım için onaylanmıştır.

The New England Journal of Medicine'de yayınlanan bir araştırma, günde bir kez teriflunomid alan nükseden MS hastalarının, plasebo alanlara göre önemli ölçüde daha yavaş hastalık ilerleme oranları ve daha az relaps gösterdiğini buldu. Daha yüksek teriflunomid dozu (14 mg'a karşı 7 mg) verilen kişiler, hastalığın ilerlemesinde azalma yaşadı. Teriflunomid, MS tedavisi için onaylanan yalnızca ikinci oral hastalık modifiye edici ilaçtı.

Dimetil fumarat (Tecfidera)

Üçüncü bir oral hastalığı modifiye edici ilaç, Mart 2013'te MS hastalarına sunuldu. Dimetil fumarat (Tecfidera), daha önce BG-12 olarak biliniyordu. Bağışıklık sisteminin kendine saldırmasını ve miyelini yok etmesini durdurur. Ayrıca antioksidanların sahip olduğu etkiye benzer şekilde vücut üzerinde koruyucu bir etkiye sahip olabilir. İlaç kapsül şeklinde mevcuttur.

Dimetil fumarat, relapsing-remitting MS (RRMS) hastaları için tasarlanmıştır. RRMS, bir kişinin tipik olarak semptomları kötüleşmeden önce bir süre remisyona girdiği bir hastalık türüdür. Bu tür MS hastaları, bu ilacın günde iki kez dozlarından yararlanabilir.

Dalfampiridin (Ampyra)

MS kaynaklı miyelin yıkımı, sinirlerin sinyal gönderme ve alma şeklini etkiler. Bu, hareketi ve hareketliliği etkileyebilir. Potasyum kanalları, sinir liflerinin yüzeyindeki gözenekler gibidir. Kanalları bloke etmek, etkilenen sinirlerdeki sinir iletimini iyileştirebilir.

Dalfampridine (Ampyra) bir potasyum kanal blokeridir. Yayınlanan araştırmalar, dalfampiridinin (eski adıyla fampridin) MS'li kişilerde yürüme hızını artırdığını buldu. Orijinal çalışma 25 metrelik bir yürüyüş sırasında yürüme hızını test etti. Dalfampiridinin yararlı olduğunu göstermedi. Bununla birlikte, çalışma sonrası analiz, katılımcıların günde 10 mg ilaç alırken altı dakikalık bir test sırasında artan yürüme hızı gösterdiğini ortaya koydu. Yürüme hızında artış yaşayan katılımcılar ayrıca bacak kası kuvvetinde de iyileşme gösterdi.

Alemtuzumab (Lemtrada)

Alemtuzumab (Lemtrada) insanlaştırılmış bir monoklonal antikordur (laboratuvarda kanser hücrelerini yok eden protein üretilmiştir). MS'in tekrarlayan formlarını tedavi etmek için onaylanmış başka bir hastalık değiştirici ajandır. Bağışıklık hücrelerinin yüzeyinde bulunan CD52 adlı bir proteini hedef alır. Alemtuzumab'ın nasıl çalıştığı tam olarak bilinmese de, T ve B lenfositlerinde (beyaz kan hücreleri) CD52'ye bağlandığına ve lizise (hücrenin parçalanmasına) neden olduğuna inanılıyor. İlaç ilk olarak lösemiyi çok daha yüksek bir dozajda tedavi etmek için onaylandı.

Lemtrada, Amerika Birleşik Devletleri'nde FDA onayı almakta zorlandı. FDA, 2014'ün başlarında Lemtrada’nın onayı için başvuruyu reddetti. Fayda ciddi yan etki riskinden daha ağır bastığını gösteren daha fazla klinik araştırmaya olan ihtiyacı belirtti. Lemtrada daha sonra Kasım 2014'te FDA tarafından onaylandı, ancak ciddi otoimmün koşullar, infüzyon reaksiyonları ve melanom ve diğer kanserler gibi artmış malignite riski hakkında bir uyarı ile birlikte geliyor. İki faz III denemede EMD Serono’nun MS ilacı Rebif ile karşılaştırıldı. Denemeler, nüks oranını azaltmada ve iki yıl içinde engelliliğin kötüleşmesinde daha iyi olduğunu buldu.

Güvenlik profili nedeniyle FDA, yalnızca iki veya daha fazla MS tedavisine yetersiz yanıt veren hastalara reçete edilmesini önermektedir.

Değiştirilmiş hikaye hafıza tekniği

MS bilişsel işlevi de etkiler. Hafızayı, konsantrasyonu ve organizasyon ve planlama gibi yürütme işlevlerini olumsuz etkileyebilir.

Kessler Vakfı Araştırma Merkezi'nden araştırmacılar, MS'ten bilişsel etkiler yaşayan insanlar için değiştirilmiş bir hikaye bellek tekniğinin (mSMT) etkili olabileceğini buldu. Beynin öğrenme ve hafıza alanları, mSMT seanslarından sonra MRI taramalarında daha fazla aktivasyon gösterdi. Bu umut verici tedavi yöntemi, insanların yeni anıları korumasına yardımcı olur. Ayrıca, görüntü ve bağlam arasında hikaye temelli bir ilişki kullanarak insanların eski bilgileri hatırlamalarına yardımcı olur. Örneğin, değiştirilmiş öykü belleği tekniği MS'li bir kişinin bir alışveriş listesindeki çeşitli öğeleri hatırlamasına yardımcı olabilir.

Miyelin peptidleri

Miyelin, MS hastalarında geri dönüşü olmayan bir şekilde hasar görür. JAMA Nörolojisinde bildirilen ön testler, olası yeni bir tedavinin umut vaat ettiğini göstermektedir. Küçük bir denek grubu, bir yıllık bir süre boyunca ciltlerine takılan bir yama yoluyla miyelin peptitleri (protein parçaları) aldı. Başka bir küçük grup bir plasebo aldı. Miyelin peptitlerini alan kişiler, plasebo alanlara göre önemli ölçüde daha az lezyon ve nüks yaşadı. Hastalar tedaviyi iyi tolere etti ve ciddi yan etkiler olmadı.

MS Tedavilerinin Geleceği

Etkili MS tedavileri kişiden kişiye değişir. Bir kişi için iyi sonuç veren bir şey, bir başkası için işe yaramayacaktır. Tıp topluluğu, hastalık ve hastalığın en iyi nasıl tedavi edileceği hakkında daha fazla şey öğrenmeye devam ediyor. Deneme ve yanılma ile birleştirilen araştırma, bir çare bulmanın anahtarıdır.