Uzmana Sor: Kistik Fibrozis Tedavisi

İçerik

• 1. Kistik fibroz için çoğu tedavi nasıl çalışır?
• 2. Kistik fibroz için yeni tedaviler var mı?
• 3. Kistik fibrozise ne sebep olur? Kistik fibrozun nedeni mevcut tedavi seçeneklerini etkiliyor mu?
• 4. Kistik fibroz tedavilerinin en sık görülen yan etkileri nelerdir?
• 5. Birisi kistik fibroz ilaçlarını ne zaman değiştirmeyi düşünmelidir?
• 6. Kistik fibrozis tedavi seçenekleri yaşla birlikte değişir mi?
• 7. Kistik fibrozis tedavi seçenekleri semptomların şiddetine göre değişir mi?
• 8. Kistik fibroz semptomlarına yardımcı olan yiyecekler var mı? Kaçınılması gereken yiyecekler var mı?
• 9. Bir kişinin kistik fibroz için aldığı ilaç türü yaşam beklentisini etkiler mi?
• 10. Bakım verenlerin bir çocuğu veya başka bir aile üyesini kistik fibrozis ile destekleme konusunda ne bilmeleri gerekir?

1. Kistik fibroz için çoğu tedavi nasıl çalışır?

Kistik fibroz, vücut salgılarının ve sıvıların kalitesini etkileyen çok organlı bir hastalıktır. Durum özellikle solunum sisteminde sorunludur. Kistik fibroz, solunum yollarında kalın mukus birikmesine neden olur. Durumu olan insanlar da enfeksiyonlara daha yatkındır.

Tedavi rejimlerinin temel amacı solunum yollarını salgılardan uzak tutmak ve enfeksiyonları önlemektir. Kistik fibroz solunum hastalığının tedavisine yönelik standart, hava kanallarını açık tutan, akciğerlerdeki mukusu daha akıcı hale getiren, mukus klerensini kolaylaştıran ve solunum yollarında bulunan enfeksiyonlara saldıran ilaçları gerektirir. Bununla birlikte, çoğunlukla, bu tedaviler esas olarak semptomları hedefler ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatır.

Kistik fibrozlu insanlar için ikinci bir yaygın problem, sindirim sistemi ile ilgilidir. Durum pankreasta tıkanıklıklara neden olur. Buna karşılık, bu, maligigestiona yol açabilir, bu da gıdadaki besin maddelerinin tamamen parçalanmadığı ve emilmediği anlamına gelir. Ayrıca karın ağrısı, kilo almada zorluk ve bağırsak tıkanıklığına neden olabilir. Pankreas enzim replasman tedavisi (PERT), vücudun yiyecekleri sindirme yeteneğini geliştirerek bu sorunların çoğunu tedavi eder. PERT ayrıca iyi bir büyümeyi teşvik eder.

2. Kistik fibroz için yeni tedaviler var mı?

Modülatörler olarak adlandırılan son zamanlarda geliştirilen tedaviler, hücrelerin kistik fibroz proteinini vücut salgılarında normal sıvı seviyelerini korumak için çalışması yeteneğini geri kazandırır. Bu, mukus birikimini önler.

Bu ilaçlar kistik fibroz tedavisinde önemli bir ilerlemedir. Önceki ilaçların aksine, bu ilaçlar sadece durumun semptomlarını tedavi etmekten daha fazlasını yapar. Modülatörler aslında kistik fibrozun altta yatan hastalık mekanizmasını hedefler.

Önceki tedavilere göre önemli bir avantaj, bu ilaçların ağızdan alınması ve sistematik olarak çalışmasıdır. Bu, sadece solunum ve sindirim yolları değil, vücudun diğer sistemlerinin etkilerinden faydalanabileceği anlamına gelir.

Bu ilaçlar etkili olmasına rağmen, sınırları vardır. Modülatörler sadece kistik fibroz proteinindeki spesifik kusurlar için çalışır. Bu, kistik fibrozu olan bazı insanlar için iyi çalıştıkları, ancak diğerleri için iyi çalışmadığı anlamına gelir.

3. Kistik fibrozise ne sebep olur? Kistik fibrozun nedeni mevcut tedavi seçeneklerini etkiliyor mu?

Kistik fibroz kalıtsal bir genetik durumdur. Bir bireyin etkilenmesi için, her bir ebeveynden bir tane olmak üzere iki kusurlu veya “mutasyona uğramış” kistik fibroz geninin miras alınması gerekir. Kistik fibroz geni, kistik fibroz transmembran iletkenlik regülatörü (CFTR) adı verilen bir protein için talimatlar sağlar. CFTR proteini, birçok organdaki hücrelerin yüzeylerini kaplayan tuz ve sıvı miktarını kontrol etmesi için çok önemlidir.

Solunum sisteminde CFTR önemli bir rol oynar. Yüzeyi nemli ve temizlenmesi kolay ince mukusla kaplayarak akciğerlerde etkili bir savunma bariyeri oluşturmaya yardımcı olur. Ancak kistik fibrozu olanlar için, solunum yollarındaki savunma bariyeri onları enfeksiyondan korumak için etkisizdir ve hava yolu pasajları kalın mukusla tıkanır.

Şu anda kistik fibroz için bir tedavi yoktur. Bununla birlikte, genin taşıyabileceği farklı kusurları hedef alan yeni tedavilerin faydalı olduğu kanıtlanmıştır.

4. Kistik fibroz tedavilerinin en sık görülen yan etkileri nelerdir?

Kistik fibrozlu insanlar solunum tedavilerini çoğu inhalasyon şeklinde alırlar. Bu ilaçlar öksürük, nefes darlığı, göğüs rahatsızlığı, hoş olmayan tat ve diğer potansiyel yan etkilere neden olabilir.

Kistik fibroz için sindirim tedavileri karın ağrıları, rahatsızlık ve kabızlığa neden olabilir.

Kistik fibroz modülatör ilaçlar karaciğer fonksiyonunu etkileyebilir. Ayrıca diğer ilaçlarla da etkileşime girebilirler. Bu nedenle, modülatörler alan kişilerin karaciğer fonksiyonlarının izlenmesi gerekir.

5. Birisi kistik fibroz ilaçlarını ne zaman değiştirmeyi düşünmelidir?

Kistik fibrozu olan herhangi bir yaştaki insanlar tipik olarak sağlık durumundaki erken değişiklikleri tespit etmek için yakından izlenir. Bu, bakım ekibinin önemli komplikasyonlar oluşmadan müdahale etmesini sağlar.

Kistik fibrozlu insanlar, komplikasyon belirtileri veya semptomlarını nasıl izleyeceklerini öğrenmelidir. Bu şekilde, tedavi rejimlerindeki olası değişiklikleri hemen bakım ekipleriyle tartışabilirler. Ayrıca, bir tedavi amaçlanan faydaları sağlamıyorsa veya yan etkilere veya diğer komplikasyonlara neden oluyorsa, bir değişikliği düşünmenin zamanı gelmiş olabilir.

Yeni tedavileri kullanıma sunuldukça dikkate almak da önemlidir. Kistik fibrozlu insanlar, geçmiş ilaçlar bir seçenek olmasa bile, daha yeni modülatör tedavileri için uygun olabilir. Bu her zaman bir sağlık ekibi ile ayrıntılı olarak tartışılmalıdır. Birisi kistik fibroz ilaçlarını değiştirirken, sağlık durumundaki herhangi bir değişiklik için yakından izlenmesi gerekir.

6. Kistik fibrozis tedavi seçenekleri yaşla birlikte değişir mi?

Bugün, yeni kistik fibrozis vakalarının çoğu yeni doğan taraması sayesinde erken teşhis edilmektedir. Kistik fibrozu olan kişilerin ihtiyaçları, yenidoğan döneminden bebekliğe, çocukluğa, ergenliğe ve nihayetinde yetişkinliğe geçtikçe değişir. Kistik fibroz bakımının temel kiracıları aynı olmasına rağmen, bireyin yaşına bağlı olarak bazı farklılıklar vardır.

Ek olarak, kistik fibroz yaşla birlikte ilerleyen bir hastalıktır. Hastalık kişiden kişiye farklı bir hızda ilerler. Bu, insanlar yaşlandıkça tedavi gereksinimlerinin değiştiği anlamına gelir.

7. Kistik fibrozis tedavi seçenekleri semptomların şiddetine göre değişir mi?

Tedavi seçenekleri değişir ve bireysel bir kişide hastalığın ilerlemesine ve şiddet derecesine göre uyarlanması gerekir. Tahta genelinde uygulanan sabit bir rejim yoktur. Daha ileri solunum yolu hastalığı olan bazı kişiler için, tedavi rejimi hastalığın daha az şiddetli formlarına sahip olanlara göre daha yoğun olacaktır.

Daha yoğun bir tedavi rejimi, daha sık dozlama ile daha fazla ilaç ve tedavi içerebilir. Ek olarak, daha gelişmiş hastalığı olan insanlar diyabet gibi diğer rahatsızlıklarda zorluk yaşarlar. Bu, tedavi rejimlerini daha karmaşık ve zorlu hale getirebilir.

8. Kistik fibroz semptomlarına yardımcı olan yiyecekler var mı? Kaçınılması gereken yiyecekler var mı?

Genel olarak, kistik fibrozlu kişilerden yüksek kalorili, yüksek proteinli bir diyet izlemeleri istenir. Çünkü kistik fibroz, besin maddelerinin emilimsizliğine ve metabolik taleplerin artmasına neden olabilir. Beslenme durumu ile solunum yolu hastalığı ilerlemesi arasında iyi bilinen bir bağlantı vardır. Bu nedenle kistik fibrozlu insanlar yeterince yediklerinden ve büyüdüklerinden emin olmak için yakından izlenirler.

Kistik fibrozu olan insanlar için doğru doğru ve yanlış yiyecekler yoktur. Açık olan, kaloriler, protein, vitaminler ve mikrobesinler açısından zengin sağlıklı bir diyetin takip edilmesinin sağlık için önemli olduğudur. Kistik fibrozlu kişilerin, bireysel ihtiyaçlarına ve sorunlarına bağlı olarak, diyetlerine genellikle belirli besin preparatları ve takviyeleri eklemeleri gerekir. Bu nedenle kistik fibroz tedavisinin ayrılmaz bir bileşeni, bir beslenme uzmanı tarafından geliştirilen ve bireyin ve ailenin ihtiyaç ve tercihlerine göre uyarlanmış beslenme rejimidir.

9. Bir kişinin kistik fibroz için aldığı ilaç türü yaşam beklentisini etkiler mi?

Amerika Birleşik Devletleri'nde kistik fibrozlu kişilerin yaşam beklentisi 50 yıla ulaşıyor. Yıllarca süren araştırmalar ve her düzeyde sıkı çalışma nedeniyle yaşam beklentisinde büyük ilerlemeler oldu.

Artık sürekli olarak en iyi uygulamaları uygulamanın kistik fibrozlu insanlar için önemli faydalar sağladığını biliyoruz. İnsanların bakım ekipleriyle yakın işbirliği içinde çalışmaları ve tedavi rejimlerini tutarlı bir şekilde takip etmeleri de çok önemlidir. Bu, fayda potansiyelini en üst düzeye çıkarır. Aynı zamanda bireye her müdahalenin etkisini daha iyi anlamasına yardımcı olur.

10. Bakım verenlerin bir çocuğu veya başka bir aile üyesini kistik fibrozis ile destekleme konusunda ne bilmeleri gerekir?

Bireysel bakış açısından, kistik fibrozun bir yaşam yolculuğu olarak görülmesi gerekir. Etkilenen kişinin etrafındaki herkesin desteğini ve anlayışını gerektirir. Bu, bakıcıların hastalık ve etkileri hakkında iyi eğitilmeleri ile başlar. Erken komplikasyon belirtilerini ve diğer sorunları tanıyabilmek önemlidir.

Bakıcılar genellikle bir bireyin tedavi rejimlerini takip edebilmesi için yapılması gereken günlük değişikliklere uyum sağlamayı zor bulmaktadır. Başarının anahtarı, tedavi rejiminin günlük rutinin bir parçası olması için doğru dengeyi bulmaktır. Bu tutarlılık sağlar.

İkinci önemli husus, bakıcıların her zaman akut hastalık veya hastalık ilerlemesi ile birlikte ortaya çıkabilecek değişikliklere hazırlanmalarıdır. Bu konular tedavi taleplerinde artışa neden olmaktadır. Bu zor bir zamandır ve muhtemelen kistik fibrozlu bir kişinin en fazla destek ve anlayışa ihtiyacı olduğu zamandır.

Dr. Carlos Milla, çocuklarda solunum hastalıklarında ve özellikle kistik fibroziste uzman olarak uluslararası tanınırlığı olan bir pediatrik pulmonologdur. Dr. Milla, pediatri profesörü olarak atandığı Stanford Üniversitesi Tıp Fakültesi'nde öğretim üyesidir. Ayrıca, çocuk akciğer tıbbı alanında Crandall donanımlı bir bilim adamı seçildi ve Stanford Üniversitesi'nde Pulmoner Biyoloji Mükemmeliyet Merkezi'nde (CEPB) çeviri araştırmalarında şu anki yardımcı direktör olarak görev yapıyor.