Miyelofibrozis için Tedavi Seçenekleri

İçerik

• Miyelofibroz için bir tedavi var mı?
• Miyelofibrozun ilaçla tedavisi
• Kan nakilleri
• Kök hücre nakli
• Ameliyat
• Tedavinin yan etkileri
• Androjen tedavileri
• Kortikosteroidler
• immunomodulators
• JAK2 inhibitörleri
• Kemoterapi
• Splenektomi
• Kök hücre nakli
• Klinik denemeler
• Doğal ilaçlar
• Araştırma
• Görünüm
• Götürmek

Miyelofibroz (MF), skar dokusu birikiminin kemik iliğinizin yeterince sağlıklı kırmızı kan hücresi üretmesini engellediği nadir bir kanser türüdür. Bu, aşırı yorgunluk ve morarma gibi semptomlara neden olabilir.

MF ayrıca kanınızda az sayıda trombosite neden olabilir, bu da kanama bozukluklarına yol açabilir. MF'li birçok insanda dalak da büyümüştür.

Geleneksel tedaviler MF semptomlarını ele almayı ve dalağınızın boyutunu azaltmayı amaçlamaktadır. Tamamlayıcı tedaviler bazı belirtilerinizi hafifletebilir ve yaşam kalitenizi artırabilir.

İşte MF için mevcut tedavilere daha yakından bir bakış.

Miyelofibroz için bir tedavi var mı?

Şu anda miyelofibrozu tedavi eden hiçbir ilaç yoktur. Allojenik hematopoietik kök hücre nakli, MF'yi tedavi edebilen veya MF'li kişilerin hayatta kalmasını önemli ölçüde uzatabilecek tek tedavidir.

Kök hücre nakli, kemik iliğindeki anormal kök hücrelerin sağlıklı bir donörden kök hücre infüzyonu ile değiştirilmesini içerir.

Prosedür önemli ve potansiyel olarak hayatı tehdit eden risklere sahiptir. Genellikle yalnızca önceden var olan sağlık koşulları olmayan genç insanlar için önerilir.

Miyelofibrozun ilaçla tedavisi

Doktorunuz MF semptomlarını veya komplikasyonlarını tedavi etmek için bir veya daha fazla ilaç önerebilir. Buna anemi, dalağın genişlemesi, gece terlemeleri, kaşıntı ve kemik ağrısı dahildir.

MF'yi tedavi etmek için kullanılan ilaçlar şunları içerir:

• prednizon gibi kortikosteroidler
• eritropoez uyarıcı ajanlar
• danazol gibi androjen tedavileri
• talidomid (Thalomid), lenalidomid (Revlimid) ve pomalidomid (Pomalyst) dahil olmak üzere immünomodülatörler
• hidroksiüre dahil kemoterapi
• Ruxolitinib (Jakafi) ve fedratinib (Inrebic) gibi JAK2 inhibitörleri

Ruxolitinib, Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından orta ve yüksek riskli MF tedavisi için onaylanan ilk ilaçtır. Ruxolitinib, hedefli bir tedavi ve bir JAK2 inhibitörüdür. JAK2 genindeki mutasyonlar, gelişen MF ile ilişkilendirilmiştir.

Fedratinib (Inrebic), orta-2 ve yüksek riskli birincil veya ikincil MF'li yetişkinleri tedavi etmek için 2019 yılında FDA tarafından onaylandı. Fedratinib, oldukça seçici bir JAK2 kinaz inhibitörüdür. Ruxolitinib ile tedaviye cevap vermeyen insanlar içindir.

Kan nakilleri

MF nedeniyle anemiyseniz kan transfüzyonuna ihtiyacınız olabilir. Düzenli kan nakli, kırmızı kan hücresi sayınızı artırabilir ve yorgunluk ve kolay morarma gibi semptomları azaltabilir.

Kök hücre nakli

MF, kan hücreleri üreten bir kök hücre hasar gördüğünde gelişir. Oluşan ve skarlaşmaya neden olan olgunlaşmamış kan hücreleri üretmeye başlar. Bu, kemik iliğinizin sağlıklı kan hücreleri üretmesini önler.

Kemik iliği nakli olarak da bilinen bir kök hücre nakli, bu soruna yönelik potansiyel olarak iyileştirici bir tedavidir. Prosedür için iyi bir aday olup olmadığınızı belirlemek için doktorunuzun bireysel riskinizi değerlendirmesi gerekecektir.

Kök hücre naklinden önce kemoterapi veya radyasyon alırsınız. Bu, kalan kanser hücrelerinden kurtulur ve bağışıklık sisteminizin verici hücreleri kabul etme olasılığını artırır.

Daha sonra sağlık uzmanınız kemik iliği hücrelerini bir vericiden aktarır. Donörün sağlıklı kök hücreleri kemik iliğinizdeki hasarlı kök hücrelerin yerini alır ve sağlıklı kan hücreleri üretir.

Kök hücre nakli önemli ve potansiyel olarak hayatı tehdit eden riskler taşır. Doktorlar genellikle prosedürü sadece 70 yaşın altında ve önceden var olan başka sağlık koşulları olmayan orta ve yüksek riskli MF hastaları için önermektedir.

Yeni bir azaltılmış yoğunluklu (miyeloablatif olmayan) allojenik kök hücre nakli, daha düşük dozlarda kemoterapi ve radyasyon gerektirir. Yaşlı bireyler için daha iyi olabilir.

Ameliyat

Kan hücreleri normalde kemik iliği tarafından üretilir. Bazen MF'li hastalarda karaciğer ve dalak kan hücreleri üretir. Bu, karaciğer ve dalağın normalden daha büyük büyümesine neden olabilir.

Genişlemiş bir dalak ağrılı olabilir. İlaçlar dalağın boyutunu azaltmaya yardımcı olur. İlaçlar yeterli değilse, doktorunuz dalağınızı çıkarmak için ameliyat önerebilir. Bu işleme splenektomi denir.

Tedavinin yan etkileri

Tüm MF tedavileri yan etkilere neden olabilir. Doktorunuz bir yaklaşım önermeden önce potansiyel tedavilerin risklerini ve faydalarını dikkatlice tartacaktır.

Yaşadığınız tedavinin yan etkileri hakkında doktorunuzla konuşmanız önemlidir. Doktorunuz dozajınızı değiştirmek veya sizi yeni bir ilaca geçirmek isteyebilir.

Karşılaşabileceğiniz yan etkiler MF tedavisinize bağlıdır.

Androjen tedavileri

Androgentherapiler karaciğer hasarına, kadınlarda sakal büyümesine ve erkeklerde prostat kanseri büyümesine neden olabilir.

Kortikosteroidler

Kortikosteroidlerin yan etkileri ilaca ve doza bağlıdır. Bunlar yüksek tansiyon, sıvı tutma, kilo alımı, ruh hali ve hafıza problemlerini içerebilir.

Uzun süreli kortikosteroid riskleri arasında osteoporoz, kemik kırıkları, yüksek kan şekeri ve artan enfeksiyon riski bulunur.

immunomodulators

Bu ilaçlar beyaz kan hücreleri ve trombosit sayısını artırabilir. Bu, kabızlık ve ellerinizde ve ayaklarınızda dikenli bir his gibi semptomlara yol açabilir. Ayrıca hamilelik sırasında ciddi doğum kusurlarına neden olabilirler.

Doktorunuz kan hücresi sayınızı dikkatle izleyecek ve riskleri en aza indirmek için bu ilaçları düşük doz steroid ile birlikte reçete edebilir.

JAK2 inhibitörleri

JAK2 inhibitörlerinin yaygın yan etkileri arasında düşük trombosit seviyesi ve anemi bulunur. Ayrıca ishal, baş ağrısı, baş dönmesi, bulantı, kusma, baş ağrısı ve morarmaya neden olabilirler.

Fedratinib, nadir durumlarda, ensefalopati olarak bilinen ciddi ve potansiyel olarak ölümcül beyin hasarına neden olabilir.

Kemoterapi

Kemoterapi, saç hücreleri, tırnak hücreleri ve sindirim ve üreme sistemindeki hücreleri içeren hücreleri hızla bölmeyi hedefler. Kemoterapinin yaygın yan etkileri şunlardır:

• yorgunluk
• saç kaybı
• cilt ve tırnak değişiklikleri
• bulantı, kusma ve iştah kaybı
• kabızlık
• ishal
• kilo değişiklikleri
• ruh hali değişiklikleri
• doğurganlık sorunları

Splenektomi

Dalağın çıkarılması, kan pıhtıları da dahil olmak üzere enfeksiyon ve kanama komplikasyonlarını artırır. Kan pıhtıları potansiyel olarak ölümcül inme veya pulmoner emboli oluşturabilir.

Kök hücre nakli

Kemik iliği nakli, donörün bağışıklık hücreleri sağlıklı hücrelere saldırdığında, graft-versus-host hastalığı (GVHD) olarak bilinen hayatı tehdit eden bir yan etkiye neden olabilir.

Doktorlar, donör greftten T hücrelerinin çıkarılması ve greftteki T hücrelerini baskılamak için ilaçların kullanılması da dahil olmak üzere önleyici tedavilerle bunun olmasını engellemeye çalışırlar.

GVHD, nakilden sonraki ilk 100 gün içinde cildinizi, gastrointestinal sistemi veya karaciğerinizi etkileyebilir. Deri döküntüleri ve kabarcıklanma, bulantı, kusma, karın krampları, iştahsızlık, ishal ve sarılık gibi semptomlar yaşayabilirsiniz.

Kronik GVHD bir veya birkaç organı içerebilir ve bir kök hücre naklinden sonra önde gelen ölüm nedenidir. Semptomlar ağız, cilt, tırnaklar, saç, gastrointestinal sistem, akciğerler, karaciğer, kaslar, eklemler veya genital bölgeyi etkileyebilir.

Doktorunuz prednizon veya topikal steroid kremi gibi kortikosteroidleri almanızı önerebilir. Akut semptomlar için ruxolitinib de reçete edebilirler.

Klinik denemeler

Klinik çalışmalar yeni MF tedavileri aramaya devam etmektedir. Araştırmacılar yeni JAK2 inhibitörlerini test ediyor ve ruxolitinib'in diğer ilaçlarla birleştirilmesinin MF'li insanlar için sonuçları iyileştirip iyileştiremeyeceğini araştırıyorlar.

Bu tür bir ilaç sınıfı histon deasetilaz (HDAC) inhibitörleridir. Gen ekspresyonunda rol oynarlar ve ruxolitinib ile eşleştirildiğinde MF semptomlarını tedavi edebilirler.

Diğer çalışmalar, bu ilaçların miyelofibrozda fibrozu önleyip önlemediğini görmek için antifibrotik ajanları test ediyor. Telomeraz inhibitörü imetelstatisi, MF'li kişilerde kemik iliği fibrozunu ve fonksiyon ve kan hücresi sayısını iyileştirmek için çalışılmaktadır.

Bir tedaviye iyi yanıt vermezseniz, klinik araştırmaya katılmak size daha yeni tedavilere erişmenizi sağlayabilir. Düzinelerce klinik çalışma miyelofibroz tedavilerini işe alıyor veya aktif olarak değerlendiriyor.

Doğal ilaçlar

Miyelofibroz tıbbi müdahale gerektiren kronik bir hastalıktır. Hiçbir homeopatik veya doğal tedavinin kanıtlanmış miyelofibroz tedavisi yoktur. Herhangi bir bitki veya takviye almadan önce mutlaka doktorunuza danışın.

Kırmızı kan hücresi üretimini destekleyen bazı besinler, anemi riskini ve semptomlarını azaltabilir. Altta yatan hastalığı tedavi etmezler. Aşağıdaki takviyelerden herhangi birini almanız gerekip gerekmediğini doktorunuza sorun:

• Demir
• folik asit
• b12 vitamini

Dengeli bir diyet yemek ve düzenli egzersiz yapmak, stresi azaltmaya ve vücudunuzun daha iyi bir seviyede çalışmasını sağlayabilir.

NUTRIENT deneme araştırmacıları, Akdeniz diyetinin miyelofibrozlu kişilerde kan pıhtısı, anormal kan sayımı ve dalak değişiklikleri riskini azaltmak için vücuttaki iltihabı azaltabileceğini umuyor. Akdeniz diyeti zeytinyağı, fındık, baklagiller, sebzeler, meyveler, balıklar ve tam tahıllı ürünler de dahil olmak üzere taze, anti-inflamatuar gıdalar açısından zengindir.

Bir laboratuvar çalışması, danshen veya kırmızı adaçayı olarak bilinen geleneksel Çin bitkisel ilaçlarını önerdi (Salvia miltiorrhiza bunge) teorik olarak miyelofibrozis için sinyal yollarını etkileyebilir. Bitki insanlarda incelenmemiştir ve FDA tarafından güvenlik ve etkinlik açısından değerlendirilmemiştir. Herhangi bir takviyeyi denemeden önce daima doktorunuzla konuşun.

Araştırma

İki ilaç zaten erken evre klinik testlerle yapılmıştır ve şu anda faz III klinik çalışmalardadır. Pacritinib, JAK2 ve IRAK1'e özgü bir oral kinaz inhibitörüdür. Momelotinib, bir faz III çalışmasında ruxolitinib ile karşılaştırılacak olan bir JAK1, JAK2 ve ACVR1 inhibitörüdür.

İnterferon-alfa zaten MF'li insanları tedavi etmek için kullanılmıştır. Kemik iliği tarafından kan hücrelerinin üretimini potansiyel olarak azalttığı gösterilmiştir. Uzun vadeli güvenliğini ve etkinliğini belirlemek için daha fazla araştırmaya ihtiyaç vardır.

Imetelstat, JAK inhibitörlerinin çalışmadığı orta-2 veya yüksek riskli MF bireyleri için faz II testinde bir telomeraz inhibitörüdür. Ajan umut verici sonuçlar verdi, ancak daha büyük klinik çalışmalara ihtiyaç var.

Görünüm

Miyelofibroz ile görünüm ve hayatta kalmayı tahmin etmek zor olabilir. Birçok insanda uzun yıllar boyunca herhangi bir belirti görülmeden MF var.

Hayatta kalma, düşük riskli, orta riskli veya yüksek riskli MF türüne göre değişir.

Bir çalışma, düşük riskli MF hastalarının tanıyı takip eden 5 yıl boyunca genel popülasyon kadar yaşayabileceklerini ve daha sonra sağ kalımın azaldığını buldu. Yüksek riskli MF hastalarının tanıdan sonra yedi yıla kadar yaşadıkları bulunmuştur.

MF'yi potansiyel olarak tedavi edebilen tek tedavi seçeneği bir kök hücre naklidir. Bazı araştırmalar, ruxolitinib dahil olmak üzere yakın zamanda onaylanmış ilaçların hayatta kalmayı birkaç yıl uzatabileceğini düşündürmektedir. Birçok klinik çalışma potansiyel MF tedavilerini incelemeye devam etmektedir.

Götürmek

Bazı MF tedavileri semptomları ele almada ve yaşam kalitenizi iyileştirmede etkilidir.

İmmünomodülatörler, JAK2 inhibitörleri, kortikosteroidler ve androjen tedavilerini içeren ilaçlar semptomların yönetilmesine yardımcı olur. Ayrıca kemoterapi, kan nakli veya splenektomi gerekebilir.

Belirtileriniz hakkında doktorunuzla konuşun ve yeni bir ilaç veya takviye almayı düşünüp düşünmediğinizi her zaman bildirin.