Miyelofibrozu Anlamak

İçerik

• Miyelofibroz nedir?
• Semptomlar neler?
• Bunun nedeni nedir?
• Herhangi bir risk faktörü var mı?
• Nasıl teşhis edilir?
• Nasıl tedavi edilir?
• Anemi tedavisi
• Büyümüş dalağın tedavisi
• Mutasyon geçirmiş genlerin tedavisi
• Deneysel tedaviler
• Herhangi bir komplikasyon var mı?
• Miyelofibroz ile yaşamak

Miyelofibroz nedir?

Miyelofibroz (MF), vücudunuzun kan hücresi üretme kabiliyetini etkileyen bir tür kemik iliği kanseridir. Miyeloproliferatif neoplazmlar (MPN'ler) adı verilen bir grup koşulun parçasıdır. Bu koşullar kemik iliği hücrelerinin gelişmesini ve gerektiği gibi çalışmasını durdurarak lifli skar dokusuna neden olur.

MF birincil olabilir, yani kendi başına meydana gelir veya ikincil, başka bir durumdan kaynaklanır - genellikle kemik iliğinizi etkileyen bir hastalık. Diğer MPN'ler de MF'ye ilerleyebilir. Bazı insanlar semptomları olmadan yıllarca gidebilirken, diğerleri kemik iliğinde yara izi nedeniyle kötüleşen semptomlara sahiptir.

Semptomlar neler?

Miyelofibroz yavaşça ortaya çıkma eğilimindedir ve birçok insan ilk başta semptomları fark etmez. Bununla birlikte, ilerledikçe ve kan hücresi üretimine müdahale etmeye başladığında, semptomları şunları içerebilir:

• yorgunluk
• nefes darlığı
• kolayca morarma veya kanama
• sol tarafınızda, kaburgalarınızın altında ağrı veya dolgunluk hissi
• gece terlemeleri
• ateş
• kemik ağrısı
• iştahsızlık ve kilo kaybı
• burun kanaması veya kanama diş etleri

Bunun nedeni nedir?

Miyelofibroz, kan kök hücrelerinde genetik bir mutasyon ile ilişkilidir. Ancak araştırmacılar bu mutasyona neyin sebep olduğundan emin değiller.

Mutasyon geçirmiş hücreler çoğaldığında ve bölündüklerinde, mutasyonu yeni kan hücrelerine geçirirler. Sonunda, mutasyona uğramış hücreler kemik iliğinin sağlıklı kan hücreleri üretme kabiliyetini geçer. Bu genellikle çok az sayıda kırmızı kan hücresi ve çok fazla beyaz kan hücresi ile sonuçlanır. Ayrıca genellikle yumuşak ve süngerimsi olan kemik iliğinizin skarlaşmasına ve sertleşmesine neden olur.

Herhangi bir risk faktörü var mı?

Miyelofibroz nadirdir, Amerika Birleşik Devletleri'nde her 100.000 kişiden sadece 1.5'inde görülür. Bununla birlikte, aşağıdakileri de içeren birkaç şey, onu geliştirme riskinizi artırabilir:

• Yaş. Her yaştan insanın miyelofibrozu olabilir, ancak genellikle 50 yaşın üzerindeki hastalarda teşhis edilir.
• Başka bir kan bozukluğu. MF'li bazı insanlar bunu trombositemi veya polisitemi vera gibi başka bir durumun komplikasyonu olarak geliştirir.
• Kimyasallara maruz kalma. MF, tolüen ve benzen dahil olmak üzere bazı endüstriyel kimyasallara maruz kalma ile ilişkilendirilmiştir.
• Radyasyona maruz kalma. Radyoaktif materyale maruz kalan kişilerin MF gelişme riski artabilir.

Nasıl teşhis edilir?

MF genellikle rutin bir tam kan sayımında (CBC) görülür. MF'li insanlar çok düşük seviyelerde kırmızı kan hücrelerine ve alışılmadık derecede yüksek veya düşük seviyelerde beyaz kan hücrelerine ve trombositlere sahip olma eğilimindedir.

CBC testinizin sonuçlarına göre, doktorunuz kemik iliği biyopsisi de yapabilir. Bu, kemik iliğinizin küçük bir örneğini almayı ve skar gibi MF belirtilerine daha yakından bakmayı içerir.

Semptomlarınızın veya CBC sonuçlarınızın diğer olası nedenlerini ekarte etmek için bir X-ışını veya MRI taramasına da ihtiyacınız olabilir.

Nasıl tedavi edilir?

MF tedavisi genellikle sahip olduğunuz semptom türlerine bağlıdır. Birçok yaygın MF semptomu, anemi veya genişlemiş bir dalak gibi MF'nin neden olduğu altta yatan bir durumla ilişkilidir.

Anemi tedavisi

MF ciddi anemiye neden oluyorsa, aşağıdakilere ihtiyacınız olabilir:

• Kan nakilleri. Düzenli kan nakli, alyuvar sayınızı artırabilir ve yorgunluk ve halsizlik gibi anemi semptomlarını azaltabilir.
• Hormon tedavisi. Erkeklik hormonu androjeninin sentetik bir versiyonu, bazı insanlarda alyuvar üretimini teşvik edebilir.
• Kortikosteroidler. Bunlar kırmızı kan hücresi üretimini teşvik etmek veya yıkımlarını azaltmak için androjenlerle kullanılabilir.
• Reçeteli ilaçlar. Talidomid (Thalomid) ve lenalidomid (Revlimid) gibi immünomodülatör ilaçlar kan hücresi sayısını artırabilir. Ayrıca genişlemiş bir dalak semptomlarına da yardımcı olabilirler.

Büyümüş dalağın tedavisi

MF ile ilgili sorunlara neden olan genişlemiş bir dalağınız varsa, doktorunuz önerebilir:

• Radyasyon tedavisi. Radyasyon tedavisi hücreleri öldürmek ve dalağın boyutunu azaltmak için hedeflenmiş ışınlar kullanır.
• Kemoterapi. Bazı kemoterapi ilaçları genişlemiş dalağınızın boyutunu azaltabilir.
• Ameliyat. Splenektomi, dalağınızı kaldıran cerrahi bir prosedürdür. Diğer tedavilere iyi yanıt vermiyorsanız doktorunuz bunu önerebilir.

Mutasyon geçirmiş genlerin tedavisi

MF ile ilişkili semptomları tedavi etmek için 2011 yılında ruxolitinib (Jakafi) adı verilen yeni bir ilaç ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından onaylandı. Ruxolitinib, MF'nin nedeni olabilecek belirli bir genetik mutasyonu hedefler. Klinik çalışmalarda, genişlemiş dalakların boyutunu azalttığı, MF semptomlarını azalttığı ve prognozu iyileştirdiği gösterilmiştir.

Deneysel tedaviler

Araştırmacılar MF için yeni tedaviler geliştirmeye çalışıyor. Bunların çoğu güvenli olduklarından emin olmak için daha fazla çalışmaya ihtiyaç duysa da, doktorlar belirli durumlarda iki yeni tedavi kullanmaya başladılar:

• Kök hücre nakli. Kök hücre nakilleri MF'yi tedavi etme ve kemik iliği işlevini geri yükleme potansiyeline sahiptir. Bununla birlikte, prosedür hayatı tehdit eden komplikasyonlara neden olabilir, bu nedenle genellikle sadece başka hiçbir şey çalışmadığında yapılır.
• İnterferon-alfa. İnterferon-alfa, erken tedavi gören kişilerin kemik iliğinde skar dokusu oluşumunu geciktirmiştir, ancak uzun vadeli güvenliğini belirlemek için daha fazla araştırmaya ihtiyaç vardır.

Herhangi bir komplikasyon var mı?

Zamanla, miyelofibroz, aşağıdakiler de dahil olmak üzere çeşitli komplikasyonlara yol açabilir:

• Karaciğerinizdeki kan basıncında artış. Genişlemiş bir dalaktan artan kan akışı, karaciğerinizdeki portal vendeki basıncı artırabilir ve portal hipertansiyon adı verilen bir duruma neden olabilir. Bu, midenizdeki ve yemek borunuzdaki daha küçük damarlar üzerinde çok fazla baskı oluşturabilir ve bu da aşırı kanamaya veya yırtılmış bir damara neden olabilir.
• Tümörler. Kan hücreleri kemik iliğinin dışındaki kümelerde oluşabilir ve tümörün vücudunuzun diğer bölgelerinde büyümesine neden olabilir. Bu tümörlerin bulunduğu yere bağlı olarak, nöbetler, gastrik kanalda kanama veya omuriliğin sıkışması gibi çeşitli farklı sorunlara neden olabilirler.
• Akut lösemi. MF'li kişilerin yaklaşık yüzde 15 ila 20'si ciddi ve agresif bir kanser türü olan akut miyeloid lösemi geliştirmeye devam eder.

Miyelofibroz ile yaşamak

MF genellikle erken evrelerinde semptomlara neden olmasa da, sonunda daha agresif kanser türleri de dahil olmak üzere ciddi komplikasyonlara yol açabilir. Sizin için en iyi tedaviyi ve semptomlarınızı nasıl yönetebileceğinizi belirlemek için doktorunuzla birlikte çalışın. MF ile yaşamak stresli olabilir, bu nedenle Lösemi ve Lenfoma Derneği veya Miyeloproliferatif Neoplazm Araştırma Vakfı gibi bir kuruluştan destek almayı yararlı bulabilirsiniz. Her iki kuruluş da yerel destek grupları, çevrimiçi topluluklar ve hatta tedavi için finansal kaynaklar bulmanıza yardımcı olabilir.